Vertex Pharmaceuticals ( VRTX +2.24% ) 自 2012 年在囊性纤维化 (CF) 药物领域获得批准以来，一直主导着囊性纤维化 (CF) 药物市场。迄今为止，该公司的大部分收入来自其 CF 特许经营权。第二季度，Vertex 营收 33.3 亿美元，同比增长 12%。 CF 相关销售额为 32 亿美元。如果Vertex在该领域面临激烈竞争，该公司将失去部分定价权，导致收入和利润大幅下降。许多分析师担心，鉴于临床阶段生物技术公司 Sionna Therapeutics (SION +1.38%) 正在取得的进展，这种情况可能很快就会发生。投资者是否应该担心 Vertex Pharmaceuticals 的前景？
大卫与歌利亚
Vertex Pharmaceuticals 的估值接近 1,230 亿美元，而 Sionna 的估值为 22 亿美元。但这家规模较小的生物技术公司以颠覆 CF 药物市场为己任。 Sionna 完全专注于这个领域。要了解为什么许多人认真对待 Sionna，我们首先回顾一下 CF 的病因。一种错误折叠的 CFTR 蛋白——通常有助于保持肺部粘液稀薄——是这种罕见疾病的幕后黑手。它会产生粘稠的粘液，堵塞气道，扰乱呼吸，并捕获病菌和细菌，导致反复感染。
Vertex Pharmaceuticals 的产品通过显着改善 CFTR 蛋白的形状和功能发挥作用，从而大大改善症状。然而，潜在的基因突变仍然存在。这就是 Sionna Therapeutics 的用武之地。该公司认为，其方法可以帮助恢复 CFTR 蛋白的正常功能，而 Vertex 的药物对大多数 CF 患者来说无法实现这一点。如果 Sionna Therapeutics 能够取得成功，我们正在寻找一个巨大的潜在市场。 Vertex 的年收入超过 120 亿美元，如果 Sionna 的药物如其声称的那样有效，许多 CF 患者将转而使用 Sionna 的药物。因此，投资者对 Vertex 的未来感到担忧是正确的。
你应该忘记 Vertex 吗？
在出售 Vertex 的股票并将资金投入 Sionna Therapeutics 之前，有几件事需要记住。首先，这并不是第一次有公司试图挑战 Vertex 在 CF 领域的主导地位。试图涉足这一市场的制药商名单中甚至包括艾伯维（AbbVie）等制药巨头。但到目前为止，它们都失败了，Vertex 仍然是唯一的游戏。
这并不能保证 Sionna 也会失败，但开发 CF 药物已被证明具有极大的挑战性。这是一个需要记住的重要因素。其次，Sionna Therapeutics 最先进的项目仍处于第二阶段研究。该公司还需要一段时间才能在后期临床试验中证明其方法如其声称的那样有效。如果事情发展到这一步的话。西奥娜一路上总有可能经历临床挫折。
第三，Vertex Pharmaceuticals 努力实现产品组合多元化。公平地说，到目前为止，它的成功有些有限。该公司批准的产品阵容现在包括 Casgevy（一种治疗两种罕见血液疾病的基因编辑药物）和 Journavx（一种治疗急性疼痛的药物）。两家公司都还没有产生有意义的收入，但他们的销售额在未来几年应该会增加。此外，Vertex 应该赢得其他可能表现更好的候选人的批准。
该公司向美国监管机构提交了 povetacicept 的申请，这是一种治疗 IgA 肾病（一种肾脏疾病）的研究药物。它可能会在11月底获得批准。 Vertex 拥有其他几项候选产品，这些候选产品可能会对其未来的财务业绩产生影响。该公司最近宣布以 100 亿美元收购 Crinetics Pharmaceuticals (CRNX -0.05%)，这将在其产品组合中增加一款已获批准的产品，以及一种正在开发的有前景的候选产品，用于治疗一种称为先天性肾上腺增生的罕见遗传病。
这将有助于 Vertex 业务多元化。此外，公司还在开发更新的CF药物。这一切意味着什么？ Sionna Therapeutics 的工作对 Vertex 的未来构成风险。然而，CF 市场的领导者目前仍然如此，拥有深厚的产品线，并且应该在几年内拥有更广泛、更多元化的产品组合。 Vertex Pharmaceuticals 仍然是值得长期购买和持有的有吸引力的股票。