Vertex Pharmaceuticals ( VRTX -2.10% ) 稳定的囊性纤维化 (CF) 疗法是生物技术公司中最大的垄断企业之一。该公司成立于 1989 年，在涉足传染病领域后，转向基因药物领域，并获得了成功。

在 Vertex 进行创新之前，CF 护理的重点是清除肺部粘液、预防感染和控制症状。 Vertex 首创了 CFTR 调节剂，这是一种小分子药物，针对 CFTR 蛋白中可能导致囊性纤维化的潜在遗传缺陷。

其第一个CF药物是CFTR调节剂Kalydeco，于2012年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准。该公司目前拥有四种 CF 疗法，其中以 Trikafta/Kaftrio 组合为首，该组合在前六个月内带来了 48 亿美元的销售额，而 Alyftrek 在此期间带来了 9.98 亿美元的销售额。

在第二季度 33.3 亿美元的收入中，32 亿美元来自 CF 疗法，约占 96%。然而，这个比例很快就会改变。

突破已经在进行中

Vertex 表示，预计 2026 年非阿片类止痛药 Journavx 和 Casgevy 的销售额将达到 5 亿美元或更多，Casgevy 是一种利用 CRISPR 疗法 (CRSP -1.20%) 开发的基因编辑疗法，是治疗严重镰状细胞病和另一种遗传性血液病 β 地中海贫血的潜在治愈性一次性疗法。

VRTX - Vertex 制药公司

纳斯达克 · 截至 2026 年 10 月 23 日美国东部时间下午 4:00

Vertex 还刚刚发布了 APOL1 介导的肾脏病 (AKMD) 疗法 inaxaplin 的 2b 期试验积极数据。该公司发现口服疗法减少了尿液中的蛋白质泄漏（肾脏损伤的主要迹象），并且没有严重的副作用。 AKMD 患者数量尚不清楚，但据认为有数百万。该疗法还在一项针对糖尿病相关肾病患者的单独试验中进行了测试。

由于 FDA 尚未批准针对 AMKD 遗传原因的治疗方法，因此 inaxaplin 有望获得一流的先发市场份额。分析师认为该疗法的年销售额至少有 10 亿美元的潜力。

患有中度蛋白尿的 AMKD 患者的结果可能允许伊那沙林的标签比之前预期的更广泛。 Vertex 已经在局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 患者中进行了测试，这是一种罕见、严重且具有破坏性的肾脏疾病，肾小球（肾脏的微小过滤单位）上会形成疤痕组织。在该研究中，13 周后患者的尿白蛋白与肌酐比 (UACR) 降低了 43.4%。

它对其他罕见疾病的关注很快就会得到回报

除了最近的 inaxaplin 试验之外，Vertex 还拥有一个庞大的研发管线，其中包括其他几个有前途的后期候选药物。

Povetacicept 是通过 2024 年以 49 亿美元收购 Alpine Immune Sciences 获得的，使 Vertex 能够治疗 IgA 肾病和全身性重症肌无力等自身免疫性疾病。它是一种亲和力优化的 Fc 融合蛋白。该药物的处方药使用者付费法案 (PDUFA) 日期为 11 月 30 日，因此可能会在今年晚些时候或明年初获得批准。

该公司还在测试 zimloceucel，一种治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法。其目标是恢复内源性胰岛素的产生并有可能治愈 1 型糖尿病，而无需终生免疫抑制。

其财务实力支持其管道扩张

该公司第二季度营收为 33.3 亿美元，同比增长 12%。 Vertex 还将全年营收目标从之前的 129.5 亿美元至 131 亿美元上调至 131 亿美元至 132 亿美元。

该季度每股收益 (EPS) 为 4.31 美元，比去年同期增长 8%。该公司拥有稳定的现金流，使其能够在 9 月 1 日完成迄今为止最大的一笔收购，即斥资 100 亿美元收购以其内分泌疾病疗法而闻名的 Crinetics Pharmaceuticals。

Crinetics 的主导疗法是 Palsonify，这是唯一被批准用于成人肢端肥大症的口服疗法，肢端肥大症是一种罕见的激素疾病，会导致一些骨骼、器官和其他组织变大。

收购 Crinetics 还带来了另一种有前景的后期疗法。 Atumelnant 是一种每日一次的药物，用于治疗先天性肾上腺增生症，这是一种罕见的内分泌疾病，会对肾上腺产生不利影响，肾上腺会产生有助于调节新陈代谢、免疫系统、血压和其他关键功能的激素。 Atumelnant 也正在接受治疗库欣综合征的测试。

Vertex 已准备好进行下一步

今年迄今为止，该公司股价已上涨超过 15%，但考虑到其增长潜力，这似乎不仅仅是炒作所致。 Vertex 在过去十年中年收入增长了 600% 以上，并利用 CF 特许经营权的利润将其基础扩大到其他罕见疾病领域。

Crinetics 的收购预计需要数年时间才能收回成本，但福泰 (Vertex) 坚持采用经过验证的策略，购买针对严重疾病的治疗方法，这些疾病的生物学基础已被充分了解，患者群体集中，而且现有的治疗方案严重缺乏。

正是正是这种策略使其 CF 业务取得了巨大的财务成功。除了符合其核心理念之外，此次收购还为福泰 (Vertex) 提供了除 CF 治疗之外的新收入来源。