CRISPR Therapeutics ( CRSP -1.81% ) 已经完成了大多数基因编辑公司仍在努力做的事情：让基于 CRISPR 的药物获得批准并进入市场。现在它必须证明它可以围绕该技术建立业务。
首先是 Casgevy，这是与 Vertex Pharmaceuticals 开发的镰状细胞病基因编辑疗法 (VRTX -3.04%)。 Casgevy 2026 年第二季度收入为 7600 万美元，环比增长 78%，同比增长 151%。它现已在 39 个国家/地区获得批准，FDA 最近将其在美国的标签范围扩大到 2 岁儿童。
CRISPR Therapeutics 获得 Casgevy 40% 的利润和成本，而 Vertex 负责商业化和制造。这是一个很好的基础。但五年后，我怀疑 Casgevy 将不会成为你想要持有该股票的主要原因。
管道可能变得更加重要
我最密切关注的程序是 CTX310，它使用 CRISPR 编辑体内一个名为 ANGPTL3 的基因。如果您不熟悉，ANGPTL3 有助于调节胆固醇和甘油三酯，这是心血管疾病的两个主要因素。与Casgevy不同的是，Casgevy需要医生取出患者的细胞，在体外对其进行编辑，然后在强化调理后将其返回，而CTX310是通过单次静脉输注来输送的。
结果令人印象深刻。在 1 期研究中测试的最高剂量下，CTX310 使 LDL 胆固醇平均降低 53%，甘油三酯平均降低 48%。这些效果在单次治疗后可持续一年。
这些数字令人鼓舞，但这仍处于早期临床研究。 CRISPR 目前正在针对严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症（两种类型的高血脂水平）的 1b 期试验中评估 CTX310。如果这些研究最终表明一种治疗方法可以安全地持久降低胆固醇和甘油三酯，那么 CTX310 可以解决比 Casgevy 更多的人群。这就是这家公司开始变得真正有趣的地方。
不止一次射门
CRISPR Therapeutics 并未将一切赌注押在心血管疾病上。以 Zugo-cel（以前称为 CTX112）为例，这是一种现成的 CAR-T 疗法，正在针对自身免疫性疾病和血癌进行测试。该公司正在进行针对狼疮、系统性硬化症、多发性硬化症和其他几种自身免疫性疾病等疾病的试验。
早期的结果提供了一些乐观的理由。在一小群接受 6 亿细胞剂量的淋巴瘤患者中，Zugo-cel 产生了 90% 的总体缓解率和 70% 的完全缓解率。
还有用于治疗难以控制的高血压的 CTX340、用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（一种会增加患肺病和肝病风险的疾病）的 CTX460、用于预防血栓的 CTX611，以及用于治疗 1 型糖尿病的实验性细胞替代疗法 CTX213。
可以肯定的是，并非所有这些程序都有效。但他们不必这样做。如果只有两三个最终成为商业上成功的药物，到 2031 年 CRISPR 疗法可能会发生巨大的变化。
资产负债表赢得了充足的时间
生物技术公司可能拥有庞大的渠道，但如果持续需要筹集资金，仍然会损害股东的利益。 CRISPR Therapeutics 的财务状况要好得多。
截至 6 月份，该公司拥有约 23.6 亿美元的现金、现金等价物和有价证券。这些现金为管理层提供了足够的空间来推进多个项目，而无需立即向股东返还更多资本。
CRISPR Therapeutics 目前的市值约为 54 亿美元。由于市场上已有超过 20 亿美元的现金和一种商业产品，您无需为管道支付过高的估值。但你正在为一些成功付出代价。
2031 年股票会在哪里？
预测 CRISPR Therapeutics 五年后的确切股价没有多大意义。从现在到那时，有太多的临床试验。但潜在的上涨空间是巨大的。
如果 Casgevy 继续获得采用，同时 CTX310 进入后期开发，并且 Zugo-cel 在自身免疫性疾病方面表现出令人信服的功效，那么 CRISPR Therapeutics 很容易在 2031 年成为一家价值 100 亿至 150 亿美元的公司。
从目前大约 54 亿美元的估值来看，这意味着该股有可能上涨大约一倍甚至三倍，尽管未来的稀释可能会降低每股回报。事实上，潜在的负面影响并不小。体内基因编辑的重大安全问题或 CTX310 和 Zugo-cel 的失败可能会抹去该公司当前估值的很大一部分。这就是为什么您不应该将 CRISPR 疗法视为传统的生长股票。
也就是说，Casgevy 已经证明 CRISPR 可以从实验室概念转变为 FDA 批准的药物。未来五年将决定 CRISPR 疗法能否在心血管疾病、自身免疫性疾病、癌症和其他重大疾病领域复制这一成功。如果可以的话，今天 54 亿美元的估值最终可能会显得出奇的便宜。