对于生物技术公司 CRISPR Therapeutics (CRSP -1.33%) 的股东来说,这几年是令人失望的。自 2022 年底以来,该股几乎没有上涨,落后于大盘的涨幅。考虑到该公司的潜力,这并不是密切关注该公司的投资者所期望的表现。
不过,不要灰心。尽管像大多数年轻的生物技术公司一样仍具有投机性,但 CRISPR Therapeutics 对于能够承受风险及其不可避免的波动的投资者来说仍然是一个令人信服的前景。原因如下。

什么是 CRISPR 疗法?
如果您正在阅读本文并且还不熟悉该公司,那么 CRISPR Therapeutics 是一家专门从事基因编辑的药物开发商。
您可能经常听说过这个领域。直到 2023 年末 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 被 FDA 批准用于治疗镰状细胞病之前,美国市场上还没有真正上市的基因编辑药物。目前市场上的所有基因疗法都遵循了这位先驱的尝试。对于该公司来说,获得第一也是当之无愧的荣誉,该公司由 Emmanuelle Charpentier 博士共同创立,他是 Casgevy 发挥作用的 CRISPR/Cas9 基因编辑机制的共同发现者之一。
CRISPR——“成簇规则间隔短回文重复序列”的缩写——是DNA链上的一个特定序列,可以与一种名为Cas9的蛋白质剪接在一起,从而可以用基因上正确的序列替换它。 Charpentier 和 Jennifer Doudna 的工作至关重要,以至于两人获得了 2020 年诺贝尔化学奖。然而,CRISPR Therapeutics 那时已经做了大量的开发工作,认识到能够“修复”受损遗传密码的潜力,从根本上治疗许多疾病。
有时,这只股票的表现正如你所期望的那样出色……特别是当该公司的联合创始人因其工作而获得诺贝尔奖时。其他时候(以及从那时起),情况就不那么严重了,包括今年昏昏欲睡的表现。
只是还不要放弃希望。最好的尚未到来。
CRSP 股票仍值得买入的 3 个理由
可以肯定的是,这里仍然存在风险。这正是所有生物技术股票的本质,尤其是未盈利、未营收公司。
不过,也有理由谨慎看涨,其中三个理由脱颖而出。
1、收入来了
尽管该药物早在 2023 年就已获得批准,但很难忽视 CRISPR Therapeutics 尚未正式报告任何 Casgevy 收入。不过,请不要误解。镰状细胞治疗正在实施并产生收入。该公司目前还无法预订任何内容。
滞留时间是完成治疗方案所需的时间。由于每种治疗都是针对特定患者定制的,因此整个过程可能需要长达一年的时间才能完成。那是收入最终被正式登记的时候。
不过,它即将到来。正如该公司第二季度报告指出的那样,该药物在第二季度的技术收入为 7600 万美元,同比增长 78%。即使在治疗合作伙伴 Vertex Pharmaceutical ( VRTX -1.55% ) 削减份额之后,分析师预计 CRISPR Therapeutics 明年的销售额将达到 1.56 亿美元,远高于今年的 4100 万美元(主要是资助和开发)收入,并有望在 2028 年达到超过 6 亿美元的营收。
即使只是这一进展的暗示,也可能会引发该股的一些看涨情绪。
纳斯达克股票代码:CRSP
2.其管道被低估
人们在围绕 Casgvey 的喧嚣中很大程度上忽视了 CRISPR Therapeutics 正在做更多事情的事实。其研发管线目前包括肿瘤药物、心血管疾病治疗等的临床试验。例如,其 CTX310 作为降低胆固醇的手段特别有前途。尽管仍处于 1 期临床试验阶段,但针对 ANGPTL3(肝脏生成的血管生成素样蛋白 3)的体内 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法可抑制减脂酶,显示该蛋白的减少量在 50% 至 80% 之间,具体取决于剂量。
另一种药物(仅称为 CTX611)在治疗血栓栓塞和心血管适应症方面表现出强大的功效,预计在今年年底前将进行关键的 2 期试验更新,以及一些其他开发更新。
这些更新可能会通过提醒投资者该公司正在致力于 Casgevy 以外的利润中心来重新点燃看涨情绪。
3. 这是一个潜力巨大的药物开发平台
最后,超越 Casgevy、CTX310 和 CTX611,看看底层生物技术本身。 CRISPR Therapeutics 获得专利的 CRISPR/Cas9 编辑遗传密码的方法作为药物开发平台具有几乎无限的可能性。问题只是确定哪些机会最有前途,并将其价值 23 亿美元的可用流动性发挥作用。
为此,Precedence Research 认为,到 2035 年,全球基于 CRISPR 的基因编辑药物市场将以年均 12.9% 的速度增长,达到近 150 亿美元。鉴于该公司是由因这项科学而获得诺贝尔奖的遗传学家共同创立的,CRISPR Therapeutics 显然处于有利地位,至少能够在这一增长中获得应有的份额。
它也可能是一个收购目标,尽管仅此一点不足以成为购买或持有投机性股票的理由。在这种情况下,还有足够多的其他原因。