CRISPR Therapeutics (CRSP +5.82%) 今年迄今仅上涨略高于 8%，远低于纳斯达克生物技术指数 27% 的回报率，略低于标准普尔 500 指数 12% 的回报率。这并不特别令人惊讶，因为这家生物技术公司拥有一种商业化疗法，但从未盈利。
Cathie Wood 通过她的 Ark Invest ETF 是 CRISPR Therapeutics 的大力支持者，拥有该公司 9460 万股股票，平均价格为 66 美元。按照目前 52 美元左右的价格计算，她在这次行动中损失了不少。然而，伍德的想法是长远的。
该生物技术以突破性的 CRISPR 基因编辑技术命名，提供了强有力的长期投资理由。其主导疗法 Casgevy 治疗罕见的血液疾病镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TBT），收入增长强劲。该公司有一种名为 CTX611 的候选药物即将进入 3 期试验，还有其他九种疗法正在研发中，因此它很快就会有其他收入驱动因素。
以下是 Wood 对 CRISPR Therapeutics 的押注并非白赚的三个原因。
拥有潜力巨大的细胞治疗管线
今年五月，CRISPR Therapeutics 向 Sirius Therapeutics 支付了 9500 万美元以获得 CTX611 的权利。这是一种长效小干扰 RNA (siRNA) 疗法，目前正在测试其预防血栓形成和血栓栓塞性疾病的效果。
由于癌症、心血管疾病或高凝状态等潜在的共病，大量患者面临潜在危及生命的血栓栓塞事件的风险。据疾病控制中心称，仅在美国，每年就有多达 90 万人受到静脉血栓栓塞（VTE，一种血栓）的影响，并且每年约有 60,000 至 100,000 人死于 VTE。
这个目标群体比卡斯吉维所治疗的群体要大得多。 CTX611 沉默肝脏中凝血因子 XI 的信使 RNA，通过降低该因子的产生来降低血栓风险。它可以避免与华法林等传统抗凝剂相关的副作用，例如过度出血。抗凝剂在美国代表着 200 亿美元的市场
另一种针对广泛患者群体的疗法是 CTX310，这是一种体内基因编辑疗法，针对 ANGPTL3 基因，以降低患有严重高胆固醇血症和心血管风险的患者的血脂水平。
其现成的 CAR-T 管道是一个潜在的游戏规则改变者
CRISPR Therapeutics 的“现成”同种异体（即来自捐赠者）CAR-T 管道以下一代候选药物 CTX112 和 CTX131 为主导，与传统自体（来自患者）细胞疗法相比，具有独特的操作、临床和战略优势。
CTX112 靶向 CD19 阳性 B 细胞癌。它还正在评估严重的自身免疫性疾病，包括系统性红斑狼疮 (SLE) 和狼疮性肾炎，目的是通过 B 细胞耗竭来重置免疫系统。
现成疗法消除了自体治疗中长达数周的细胞采集、制造和静脉间延迟。患有快速进展的癌症或严重的自身免疫性疾病的患者可以立即得到治疗。
从健康、经过审查的捐赠者那里采购 T 细胞，可以使单个生产批次产生数十个标准化剂量。这显着降低了每剂生产成本，简化了物流，并提高了可扩展性。与受单个患者收获限制的自体疗法不同，同种异体批次允许医生根据需要重新给患者用药，以实现或维持缓解。
其财务状况正在改善，尽管速度缓慢
第二季度，CRISPR Therapeutics 报告收入为 1020 万美元，高于去年同期的 892,000 美元。它减少了开支，导致每股亏损0.94美元，而2025年第二季度每股亏损2.40美元。
股票出售后，该公司的现金状况也更加强劲，现金达到 23.6 亿美元，比去年同期增长 19.2%。通过严格的运营和财务管理，该公司应该能够通过多个第一阶段和第二阶段临床读数为其广泛的管道提供资金，而无需在短期内进行额外的稀释性股权融资。
其主要收入来源是 Casgevy 利润，与其开发合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 分享，Vertex Pharmaceuticals 负责初级商业化，并将 40% 的净利润交给 CRISPR Therapeutics。
患者对 Casgevy 的吸收很慢，因为从细胞收集到再输注的治疗需要几个月的时间。然而，患者启动和保险承保批准的增加在多个季度提供了明显的收入动力。
7 月 1 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Casgevy 用于治疗 2 岁及以上患有 SCD 或 TDT 的儿童，这是第一种适用于患有这两种疾病的 2 岁儿童的基因疗法。 CRISPR 表示，随着这一批准，5,500 名患有这些疾病的患者可能首次有资格接受 Casgevy 治疗。
近期向儿科患者群体的扩张将进一步扩大该疗法的总潜在市场（TAM）。