Ark Invest 的创始人 Cathie Wood 持有价值 3.791 亿美元的 CRISPR Therapeutics 股票 ( CRSP -4.41% )，并在 10 月 9 日星期五和 10 月 12 日星期一进行了 CRISPR Therapeutics 的疯狂收购，在连续几个交易日买入了价值 110 万美元的股票和价值 230 万美元的 CRISPR 股票，这两个股票都在她的 ARK Genomic Revolution ETF 中（ ARKG -5.16%）。
人们对生物科技股抱有很大信心，但该股去年下跌了 25% 多一点。
CRISPR 实验室与 Vertex Pharmaceuticals ( VRTX -1.77% ) 合作生产 Casgevy 时，已经展示了其 CRISPR 基因编辑概念验证，该药物通过一次静脉 (IV) 输注，有可能治愈个体的严重镰状细胞病和 β 地中海贫血（两种罕见的遗传性血液疾病）。
问题是 Casgevy 是 CRISPR 唯一获得批准的疗法，而且价格昂贵，每位患者的标价为 220 万美元。它还影响相对较小的 SCD 患者，在美国大约有 100,000 名患者，而在美国，β-地中海贫血患者不到 3,000 名，CRISPR 必须与 Vertex 分享其 Casgevy 收入，Vertex 获得收入的 60%。
尽管如此，伍德可能看好基因编辑股票的三个原因如下。
1. 随着 Casgevy 业务范围的扩大，财务状况得到改善
第二季度，CRISPR报告Casgevy收入为7600万美元，同比增长151%。该公司仍未盈利，但净亏损为 9120 万美元，低于去年同期的 2.085 亿美元。该公司拥有 23.6 亿美元现金，足以维持四年，足够公司开发其他疗法。
CRSP-CRISPR 疗法
纳斯达克 · 截至 2026 年 10 月 16 日美国东部时间下午 4:00
随着 Casgevy 在 7 月份获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，用于治疗年仅 2 岁的 SCD 或 β 地中海贫血患者，这些数字应该会继续改善。
2. CRISPR 的下一个重大事件是什么？
然而，现在该公司有了另一种有前途且应用更广泛的疗法：CTX-310。它使用基于脂肪的小颗粒将其基因编辑机制传递到肝脏。一旦到达那里，它就会关闭一个基因，即血管生成素样蛋白 3 (ANGPTL3)。关闭该基因可以降低低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯，这两种脂质与心脏病有关。
在 1a 期试验中，CTX-310 在降低 LDL 胆固醇和甘油三酯方面表现出强大的功效。注射 CTX-310 的参与者在 12 个月后表现出 ANGPTL3 基因平均减少 79%，LDL 下降 53%，甘油三酯下降 48%。
3. 另一个关键读数即将发布
该公司正在进行 CTX611 的 2 期试验，CTX611 是一种血液稀释剂，在接受膝关节置换的患者中与当前标准的依诺肝素进行比较。预计今年晚些时候将公布该试验的结果。该疗法的原理是编辑患者的小干扰 RNA (siRNA)，以减少形成血栓的蛋白质 XI 因子的含量。
CTX611的目标是在广泛的凝血和血栓栓塞病症中获得数十亿美元的市场机会。主要潜在适应症包括心房颤动（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、缺血性中风、癌症相关血栓（CAT）、周围血管疾病（PVD）、慢性冠状动脉疾病（CAD）和慢性肾病（CKD）血栓形成。