证明一项技术有效和证明它可以在拥挤的市场中赢得份额是两件不同的事情。 CRISPR Therapeutics ( CRSP -0.26% ) 很快将在两者上进行测试。
该生物技术公司预计将在未来几个月内报告两项临床试验的数据。为了使股票表现良好，市场需要对数据印象深刻，而不仅仅是证实其（高）预期。这是值得期待的事情。
这种 RNA 药物瞄准了拥挤的市场
CRISPR Therapeutics 的第一个催化剂源于其 CTX611 项目。
CTX611 是一种小干扰 RNA (siRNA)。它会促使患者体内减少一种名为 XI 因子 (FXI) 的蛋白质的产生，这种蛋白质负责帮助形成血栓。存在许多用于此目的的药物，但候选药物的优势在于每年可能只需要服用两次，而目前市场上的大多数血液稀释剂都是每日服用的药片。
预计在 2026 年底之前发布 2 期试验的最新信息。该研究在膝关节置换手术患者中比较了 CTX611 与依诺肝素（一种标准注射血液稀释剂）的三种剂量水平。这里要知道的先例是，在 2021 年对另一种 FXI 阻断候选药物阿贝拉昔单抗 (abelacimab) 进行的试验中，在最高剂量的膝关节手术患者中，有 4% 出现血栓，而接受依诺肝素治疗的患者中，这一比例为 22%。
因此，CRISPR 的试验已经被校准为有很大机会提高护理标准，如果它能够克服这一障碍，它不会是唯一正在开发的候选药物。
因此，为了让市场惊叹并通过读出催化剂来强劲提振公司股价，CTX611 可能需要比其试验中的比较药（依诺肝素）和竞争对手生物制药公司以不同方式开发的其他项目表现更好。
第二个催化剂受到相同的动力
CRISPR 的第二个催化剂是今年年底前的另一次数据更新，这次是 CTX310，这是一种编辑肝细胞基因组以破坏 ANGPTL3 基因的输液。
该基因编码的蛋白质可以降低携带脂肪的颗粒从患者血液中清除的速度。禁用它的目的是降低患者的甘油三酯水平和低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平——这两者都将是非常有利可图的。
在 CTX310 的 1a 期试验中，治疗一年后，接受最大测试剂量的患者的甘油三酯平均下降 48%，LDL 下降 53%。此次发布的数据更新主要针对严重高甘油三酯血症 (sHTG) 患者，这些人的甘油三酯水平非常高，会增加患急性胰腺炎的风险。
但 CRISPR 对 CTX310 可能存在与 CTX611 相同的问题。
Arrowhead Pharmaceuticals 报告称，其药物 plozasiran 每年给药四次，已被批准用于治疗一种罕见的遗传性疾病，在两项 3 期试验中，该药物可将患者的中位甘油三酯降低约 80%。它计划在2026年底前向美国食品和药物管理局（FDA）申请sHTG的批准。
不同治疗方式的不同试验无法进行严格比较。尽管如此，像 CTX310 这样的基因编辑疗法一旦患者服药就无法撤销，而且清除的障碍是医生可以在必要时随时停止处方药物。这甚至还没有涉及功效或潜在副作用的明显差异。
那么，市场是否低估了这些催化剂？可能不会太多。
如果 CRISPR 最终发布了一些令人惊叹的积极数据，而这些数据在之前的发布中没有任何暗示，那么该股仍可能会继续上涨，但不要屏住呼吸。竞争的候选人似乎很强大，而且他们也可能被认为对患者来说风险较小。